Thông tin được nêu trong nghiên cứu đăng trên Tạp chí Y học New England, hồi cuối tháng 6. Một năm sau điều trị, 10 trong số 12 người tham gia nghiên cứu không còn cần bổ sung insulin do đã có đủ lượng cần thiết từ lần truyền đầu tiên.

"Đây là công trình mang tính bước ngoặt", Giacomo Lanzoni, nhà nghiên cứu tại Trường Y khoa Miller, Đại học Miami, nhận định. Ông cho biết kỹ thuật nuôi cấy tế bào trong phòng thí nghiệm có thể mở rộng quy mô, mang đến hy vọng phục hồi khả năng sản xuất insulin cho nhiều người mắc bệnh.

Tiểu đường type 1 là bệnh tự miễn, khi hệ miễn dịch tấn công các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy. Thiếu insulin khiến đường không thể vào tế bào tạo năng lượng, mà tích tụ trong máu, gây tổn thương.

"Con người không thể sống sót nếu không có insulin", Felicia Pagliuca, tác giả nghiên cứu, Phó Chủ tịch cấp cao tại Vertex Pharmaceuticals, nhấn mạnh.

Trong hơn 100 năm, insulin dạng tiêm là liệu pháp duy trì sự sống cho bệnh nhân. Tuy nhiên, các công cụ hỗ trợ như máy theo dõi glucose và bơm insulin không hoàn hảo. Mức đường trong máu chỉ an toàn trong một khoảng rất hẹp: quá cao dễ gây tổn thương thận, thần kinh, mắt; quá thấp có thể gây ngất hoặc nguy hiểm tính mạng.

"Thực sự bệnh nhân có nhu cầu cấp thiết cho các liệu pháp mới", Pagliuca nói.

Những tế bào đảo tụy ở người được tạo ra trong phòng thí nghiệm. Ảnh: Vertex Pharmaceutical

Năm 2023, Cơ quan quản lý dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt một phương pháp sử dụng tế bào tuyến tụy từ người hiến tặng đã qua đời để thay thế các tế bào bị mất. Tuy nhiên, cách này bị giới hạn bởi nguồn hiến tạng và chất lượng tế bào.

Để vượt qua rào cản đó, Vertex đã phát triển kỹ thuật nuôi cấy tế bào đảo tụy từ tế bào gốc người, sử dụng hỗn hợp chất dinh dưỡng và hóa chất. Các cụm tế bào này không cấy vào tuyến tụy, mà vào gan, nơi chúng hoạt động hiệu quả.

Trong thử nghiệm lâm sàng trên 14 bệnh nhân, các bác sĩ đã truyền hàng trăm triệu tế bào đảo tụy nuôi cấy vào tĩnh mạch. Pagliuca cho biết các tế bào bắt đầu hoạt động ngay lập tức, cảm nhận mức đường và sản xuất insulin tương ứng. Sau một liều đầy đủ của liệu pháp mang tên zimislecel, 10 trong số 12 người không còn cần insulin bổ sung sau một năm. Hai người còn lại giảm nhu cầu insulin tới 70%.

"Việc không còn phụ thuộc vào insulin là một thành tựu đáng kể", Tom Donner, Giám đốc Trung tâm Tiểu đường Johns Hopkins nhận xét. Ông cho biết điều này giúp giảm đáng kể gánh nặng tâm lý của bệnh nhân.

Dù đa số bệnh nhân dung nạp tốt, Vertex ghi nhận hai ca tử vong không liên quan và một số tác dụng phụ. Một trường hợp tử vong do biến chứng phẫu thuật, trường hợp còn lại liên quan đến chấn thương não trước đó.

Các tác dụng phụ bao gồm tiêu chảy, đau đầu, buồn nôn và nhiễm Covid-19, chủ yếu do thuốc ức chế miễn dịch nhằm ngăn cơ thể từ chối tế bào mới. Bệnh nhân phải tiếp tục dùng các thuốc này để bảo vệ tế bào.

"Ức chế miễn dịch không phải chuyện đơn giản", Lanzoni cảnh báo. Ông hy vọng sẽ có liệu pháp không cần dùng thuốc ức chế lâu dài, một hướng nghiên cứu đang được theo đuổi.

Hiện Vertex mở rộng thử nghiệm lên 50 bệnh nhân, phần lớn đã nhận đủ liều điều trị. Dữ liệu từ nhóm này sẽ là cơ sở để công ty nộp đơn xin FDA phê duyệt vào năm 2026.

Thục Linh (Theo Science News)