Giá thuốc chữa bệnh hiếm đang tăng nhanh báo động. Tại Mỹ, theo phân tích của công ty nghiên cứu Evaluate, giá niêm yết trung bình của các loại thuốc mới được phê duyệt trong năm 2023 là khoảng 300.000 USD mỗi năm, tăng mạnh so với mức 180.000 USD vào năm 2021 và hơn gấp đôi so với mức trung bình vào cuối thập niên trước. Đáng chú ý, phần lớn thuốc mới được chấp thuận hiện nay là thuốc điều trị bệnh hiếm (orphan drugs), chiếm tới 72% trong năm 2024, tăng mạnh từ 51% vào năm 2019.

Giá niêm yết (Average Listed Price) là giá trung bình mà các nhà sản xuất, nhà cung cấp hoặc đơn vị kinh doanh công bố chính thức cho một sản phẩm trước khi áp dụng bất kỳ chiết khấu, khuyến mãi hoặc giảm giá nào.

Một số thuốc đơn lẻ lập kỷ lục về giá, như Lenmeldy, một liệu pháp gene dùng một lần để điều trị bệnh loạn dưỡng chất trắng (MLD), hiện có giá 4,25 triệu USD, trở thành thuốc đắt nhất thế giới. Trước đó, Zolgensma, điều trị teo cơ tủy sống, cũng có giá hơn 2,1 triệu USD/liệu trình. Những con số này khiến nhiều quốc gia, kể cả các nước giàu, gặp khó trong việc chi trả cho bệnh nhân.

Ít bệnh nhân, chi phí cao khiến giá thuốc đội lên

Điểm cốt lõi của bệnh hiếm là số lượng bệnh nhân rất thấp, đôi khi chỉ vài nghìn người trên toàn cầu. Tuy nhiên, chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) để đưa một loại thuốc ra thị trường vẫn không khác biệt nhiều so với thuốc phổ thông, thường dao động từ 300 triệu đến hơn một tỷ USD. Với quy mô bệnh nhân nhỏ, các công ty buộc phải đẩy giá thuốc cao gấp hàng chục lần để hoàn vốn.

Chẳng hạn, nếu một thuốc điều trị bệnh hiếm được định giá 100.000 USD một năm và chỉ có 10.000 người sử dụng trên toàn cầu, doanh thu đạt một tỷ USD. Đây chỉ là mức tối thiểu để bù đắp chi phí đầu tư ban đầu. Điều này giải thích vì sao nhiều thuốc điều trị bệnh hiếm dù có giá "trên trời" nhưng vẫn được phê duyệt và đưa ra thị trường.

Cơ chế bảo hộ độc quyền kéo dài làm tăng giá

Tại Mỹ và châu Âu, các công ty phát triển thuốc điều trị bệnh hiếm được hưởng loạt ưu đãi nhờ các đạo luật như Orphan Drug Act (1983). Theo đó, các hãng được miễn giảm thuế, miễn lệ phí nộp hồ sơ lên FDA và quan trọng nhất là được độc quyền thị trường trong 7 năm (ở Mỹ) hoặc 10 năm (ở châu Âu), kể cả khi bằng sáng chế đã hết hạn.

Việc này làm giảm đáng kể cạnh tranh và cho phép các công ty tự do định giá cao, bởi không có thuốc thay thế trên thị trường. Một nghiên cứu của Yale School of Medicine cho thấy, trong nhiều trường hợp, mức giá bị đội lên không phải vì chi phí mà vì khả năng "độc quyền thương mại" cho phép.

Nhiều loại thuốc trị bệnh hiếm tại Mỹ đã tăng giá gấp đôi trong 4 năm qua. Ảnh: Reuters

Luật kiểm soát tăng giá gián tiếp đẩy giá thuốc mới lên cao

Để ngăn chặn tình trạng tăng giá thuốc không kiểm soát, các đạo luật như Inflation Reduction Act (IRA) của Mỹ quy định mức tăng giá thuốc hàng năm không được vượt quá lạm phát. Tuy nhiên, điều này vô tình tạo động cơ để các công ty thiết lập giá khởi điểm cực kỳ cao ngay từ lúc ra mắt, sau đó duy trì mức tăng nhẹ theo năm (khoảng 4–10%) để tránh bị kiểm soát.

Hệ quả, mặt bằng giá thuốc mới tăng nhanh và gần như không thể giảm. Các nhà phê bình cho rằng luật mới đang giải quyết phần ngọn mà không can thiệp được tận gốc vào cơ chế hình thành giá thuốc.

Tiến sĩ Sarah Butler, đến từ ADVI Health, nhận xét một số mức giá được đàm phán theo luật này thậm chí còn cao hơn chi phí tự chi trả hiện tại của bệnh nhân.

Liệu pháp gene và tế bào - công nghệ đắt đỏ, khó nhân rộng

Những tiến bộ về liệu pháp gene và tế bào trong điều trị bệnh hiếm là bước tiến lớn của y học, nhưng cũng là lý do khiến giá thuốc tăng mạnh. Chúng phức tạp, chi phí sản xuất cao, quá trình bảo quản và phân phối đòi hỏi kỹ thuật cao cũng như cơ sở hạ tầng đặc biệt.

Ví dụ, Lenmeldy và Zolgensma đều là liệu pháp gene chỉ cần sử dụng một lần, nhưng có giá lần lượt là 4,25 triệu USD và 2,1 triệu USD. Các quốc gia như Đức, Pháp, Anh thường phải đàm phán giá thấp hơn so với Mỹ, nhưng mức giá cuối cùng vẫn thường trên 1-2 triệu USD, mức chưa từng có trong lịch sử điều trị bệnh hiếm.

Bên cạnh đó, các công ty thường không chia sẻ công nghệ sản xuất, làm giảm khả năng có thuốc tương đương hoặc phiên bản giá rẻ.

Thiếu cạnh tranh từ thuốc generic và biosimilar

Không như các thuốc phổ thông, thuốc điều trị bệnh hiếm khó bị thay thế bằng phiên bản generic (thuốc tương đương hóa học) hoặc biosimilar (thuốc sinh học tương tự). Generic là bản sao có thành phần hoạt chất giống hệt thuốc gốc, trong khi biosimilar là phiên bản gần giống của thuốc sinh học, thường dùng trong điều trị ung thư hoặc bệnh tự miễn.

Lý do nằm ở cả rào cản kỹ thuật và lợi nhuận thấp. Với quy mô bệnh nhân nhỏ, các hãng generic không mặn mà đầu tư sản xuất, trong khi các quy trình kiểm định đối với thuốc sinh học tương tự rất phức tạp và tốn kém.

Điển hình là thuốc Soliris (eculizumab), điều trị hội chứng HUS, được định giá 410.000 USD mỗi năm tại Mỹ và tới 700.000 USD tại Canada. Dù đã ra đời từ năm 2007, đến nay vẫn rất ít sản phẩm cạnh tranh trên thị trường vì rào cản pháp lý và kỹ thuật.

Thục Linh (Theo Reuters, Evaluate, Guardian, Nature, FDA, Stat News)