Các nhà nghiên cứu tại Cleveland Clinic đã phát triển thành công một loại thuốc thử nghiệm tên là lepodisiran, có khả năng giảm đáng kể mức lipoprotein(a) - một dạng hạt giống cholesterol làm tăng nguy cơ đau tim và đột quỵ. Thuốc do công ty Eli Lilly sản xuất và tài trợ nghiên cứu. Kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England và trình bày tại hội nghị thường niên của Trường Cao đẳng Tim mạch Mỹ ngày 30/3. Đây là loại thuốc đầu tiên nhắm đến dạng cholesterol nảy sinh do di truyền, không thay đổi được bằng lối sống và thuốc statin.

Lipoprotein(a), hay Lp(a), tăng cao ở khoảng 20-25% dân số toàn cầu, tương đương khoảng 64 triệu người ở Mỹ và 1,4 tỷ người trên thế giới. Theo Hiệp hội Tim mạch Mỹ, Lp(a) có cấu trúc tương tự cholesterol LDL ("cholesterol xấu"), nhưng nguy hiểm hơn vì dễ hình thành mảng bám và cục máu đông trong động mạch.

Không giống như LDL có thể kiểm soát bằng lối sống và thuốc statin, nồng độ Lp(a) chủ yếu do di truyền quy định.

"Lp(a) là yếu tố nguy cơ độc lập đối với bệnh tim, phần lớn được quyết định bởi yếu tố di truyền", tiến sĩ Steven Nissen, Giám đốc học thuật của Viện Tim, Mạch máu & Lồng ngực tại Cleveland Clinic, cho biết.

Trong thử nghiệm lâm sàng, 320 người tham gia từ 11/11/2022 đến 17/4/2023 được tiêm lepodisiran. Kết quả cho thấy thuốc có thể "làm im lặng" gene tổng hợp Lp(a). Một mũi tiêm liều cao nhất giúp giảm gần 100% mức Lp(a) sau 6 tháng. Khi tiêm liều thứ hai, hiệu quả giảm gần 100% vẫn duy trì sau một năm.

Hiện tượng xơ vữa động mạch do cholesterol tích tụ. Ảnh: Adventtr

Về độ an toàn, khoảng 12% người tham gia gặp phản ứng nhẹ tại chỗ tiêm, không ghi nhận biến chứng nghiêm trọng. Tuy nhiên, nghiên cứu có số lượng người da đen tham gia hạn chế, trong khi đây là nhóm dân số có xu hướng mang nồng độ Lp(a) cao hơn người da trắng. Các nhà khoa học đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn 3 với nhóm bệnh nhân đa dạng hơn.

Một hạn chế khác là thử nghiệm chỉ đánh giá hai liều thuốc, chưa rõ tác động khi sử dụng nhiều liều hơn. Ngoài ra, chưa có bằng chứng trực tiếp cho thấy việc giảm Lp(a) bằng lepodisiran giúp làm giảm nguy cơ đau tim và đột quỵ. Tiến sĩ Deepak L. Bhatt, Giám đốc Bệnh viện Tim Mount Sinai Fuster, nhận định: "Cần thêm thử nghiệm giai đoạn 3 để kiểm tra xem việc giảm Lp(a) có thực sự giảm được tỷ lệ đau tim hay không".

Hiện tại, Hội Tim mạch Châu Âu và Hiệp hội Lipid Quốc gia Mỹ khuyến cáo tất cả người trưởng thành nên xét nghiệm Lp(a) ít nhất một lần trong đời. Tiến sĩ Nissen cho biết: "Vì Lp(a) do gene quyết định nên nồng độ không thay đổi theo thời gian, chỉ cần kiểm tra một lần duy nhất là đủ".

Thục Linh (Theo NY Post)