Theo Reuters, giá niêm yết trung bình hàng năm cho một loại thuốc mới ra mắt tại Mỹ năm 2024 đã vượt 370.000 USD, tăng mạnh từ mức 180.000 USD năm 2021. Các năm 2022 và 2023 ghi nhận mức giá lần lượt là 222.000 USD và 300.000 USD.

Giá niêm yết trung bình (Average Listed Price) là giá trung bình mà các nhà sản xuất, nhà cung cấp hoặc đơn vị kinh doanh công bố chính thức cho một sản phẩm trước khi áp dụng bất kỳ chiết khấu, khuyến mãi hoặc giảm giá nào.

FDA đã phê duyệt 57 loại thuốc mới năm ngoái, trong đó có 7 liệu pháp tế bào và gene. Năm 2023 là 55 thuốc, gồm 17 loại sinh học.

Phân tích này dựa trên 45 loại thuốc mới, không bao gồm vaccine, thuốc kháng khuẩn và sản phẩm chưa thương mại hóa. Mức giá cao nhất thuộc về thuốc Miplyffa của Zevra Therapeutics với hơn 1 triệu USD/năm, dùng điều trị bệnh Niemann-Pick loại C - một rối loạn di truyền hiếm gặp. Căn bệnh này chỉ ảnh hưởng đến khoảng 900 người tại Mỹ, gây tổn thương thần kinh tiến triển và thường đe dọa tính mạng.

Một số liệu pháp gene còn có giá cao hơn. Lenmeldy của Orchard Therapeutics được định giá 4,25 triệu USD cho một lần điều trị. Beqvez của Pfizer (trị bệnh máu khó đông) có giá 3,5 triệu USD nhưng đã bị rút khỏi thị trường chưa đầy một năm do nhu cầu thấp.

Các công ty dược phẩm giải thích rằng giá thuốc phản ánh chi phí nghiên cứu và có thể giúp tiết kiệm chi phí chăm sóc dài hạn, nhờ hạn chế nhập viện hoặc cấp cứu. Họ cũng cung cấp các chương trình hỗ trợ bệnh nhân, song chi phí thực tế người bệnh phải trả còn phụ thuộc vào bảo hiểm và mức chiết khấu.

Xu hướng tăng giá diễn ra bất chấp nỗ lực kiểm soát chi phí thuốc của chính phủ Mỹ. Vấn đề này từng là điểm nóng trong nhiệm kỳ trước của Tổng thống Donald Trump, người từng kêu gọi đưa giá thuốc tại Mỹ về ngang với các quốc gia phát triển khác.

Vào ngày 12/5, ông Trump đã ban hành sắc lệnh nhằm giảm giá thuốc kê đơn tới 59%, chỉ một ngày sau khi công bố chính sách dược phẩm mới cho đất nước. Theo nhận định của giới chuyên gia, sắc lệnh này dự kiến sẽ tác động chủ yếu đến các loại thuốc đắt tiền được Medicare chi trả, đặc biệt là thuốc truyền trị ung thư, trong khi đa số thuốc theo toa bán tại các hiệu thuốc sẽ không bị ảnh hưởng. Dù vậy, chính quyền Trump vẫn hy vọng kế hoạch này sẽ giúp tiết kiệm hàng tỷ USD ngân sách và đồng thời góp phần làm giảm chi phí y tế vốn thường bị chỉ trích là quá cao tại Mỹ.

"Chúng ta đã có đủ công nghệ để điều trị các bệnh phổ biến như cholesterol cao hay huyết áp cao. Giờ đây, trọng tâm chuyển sang bệnh hiếm gặp với ít bệnh nhân hơn, dẫn tới chi phí điều trị trên mỗi ca tăng cao hơn nhiều", giáo sư William Padula, Đại học Nam California, nhận định.

Nhiều loại thuốc trị bệnh hiếm tại Mỹ đã tăng giá gấp đôi trong 4 năm qua. Ảnh: Reuters

Theo Iqvia - Viện Khoa học Dữ liệu Con người, tỷ lệ thuốc điều trị bệnh hiếm (ảnh hưởng dưới 200.000 người Mỹ) đã chiếm tới 72% số thuốc mới ra mắt năm 2024, tăng mạnh so với 51% năm 2019. Gần một nửa trong số đó là thuốc điều trị ung thư. Một số thuốc mới vẫn hướng tới nhóm bệnh phổ biến hơn, như thuốc tâm thần phân liệt Cobenfy của hãng Bristol Myers, có giá niêm yết 22.500 USD mỗi năm.

Sự bùng nổ giá thuốc gắn liền với các bước tiến trong y học sau khi giải mã bộ gene người năm 2003, mở đường cho việc hiểu rõ hơn về các bệnh hiếm có cơ sở di truyền. Các công ty dược được khuyến khích đầu tư vào lĩnh vực này thông qua chính sách bảo hộ độc quyền thị trường lâu hơn, bất chấp tiềm năng doanh thu hạn chế.

Boston Consulting Group dự báo doanh thu cao nhất từ các loại thuốc ra mắt năm 2024 chỉ đạt khoảng 60 tỷ USD, thấp hơn mức trung bình các năm trước do thiếu các sản phẩm "bom tấn" (thuật ngữ chỉ các loại thuốc có doanh thu hơn 10 tỷ USD mỗi năm).

Thục Linh (Theo Reuters)