Camizestrant đang nhận được nhiều kỳ vọng từ cộng đồng y khoa nhờ khả năng làm chậm tiến triển bệnh và giúp kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân ung thư vú. Đây là viên uống do AstraZeneca phát triển, đang trong giai đoạn thử nghiệm cuối. Thuốc cho thấy hiệu quả tích cực, đặc biệt ở những người mang đột biến ung thư vú kháng thuốc.

Nhắm vào dạng ung thư vú phổ biến nhất

Camizestrant được thiết kế để điều trị ung thư vú dương tính với thụ thể hormone (HR+), âm tính với HER2 (HER2-), loại phổ biến nhất ở phụ nữ sau mãn kinh. Đặc biệt, thuốc cho thấy hiệu quả nổi bật ở nhóm bệnh nhân có đột biến ESR1, một dạng thay đổi trong gen khiến cơ thể kháng lại các thuốc nội tiết hiện tại như fulvestrant.

Trong thử nghiệm lâm sàng SERENA-6, khi được kết hợp với thuốc ức chế CDK4/6, Camizestrant giúp giảm 56% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với liệu pháp tiêu chuẩn, một chỉ số đầy hứa hẹn cho những người đang chiến đấu với bệnh ung thư vú tiến triển.

Cơ chế đánh trúng đích gây bệnh

Camizestrant thuộc nhóm thuốc gọi là SERDs (Selective Estrogen Receptor Degraders), thuốc phân hủy thụ thể estrogen chọn lọc. Thay vì chỉ ngăn chặn tác động của estrogen như các loại thuốc nội tiết cũ, Camizestrant gắn trực tiếp vào thụ thể estrogen, làm thay đổi hình dạng của chúng để tế bào nhận diện là protein lỗi và tiêu hủy đi.

Nhờ vậy, thuốc giúp "cắt đường sống" của các tế bào ung thư phụ thuộc vào estrogen để phát triển, kể cả trong trường hợp cơ thể xuất hiện đột biến ESR1, nguyên nhân phổ biến khiến nhiều bệnh nhân không còn đáp ứng với các điều trị nội tiết thông thường.

Tín hiệu đáng mừng từ thử nghiệm lâm sàng

Trong một nghiên cứu gần đây với hơn 3.200 bệnh nhân, các nhà khoa học đã sử dụng xét nghiệm máu hiện đại (sinh thiết lỏng) để phát hiện sớm dấu hiệu kháng thuốc, cụ thể là đột biến ESR1. 315 người có đột biến này được chọn ngẫu nhiên để chuyển sang dùng Camizestrant hoặc tiếp tục điều trị theo phương pháp hiện hành.

Kết quả cho thấy thời gian bệnh không tiến triển ở nhóm dùng Camizestrant đạt trung bình 16 tháng, gần gấp đôi so với nhóm còn lại (9,2 tháng). Đây là con số đáng kể trong điều trị ung thư vú giai đoạn tiến triển, khi mục tiêu không chỉ là chữa khỏi mà còn kéo dài thời gian ổn định, cải thiện chất lượng sống.

Một người phụ nữ cầm chiếc nơ hồng, biểu tượng nâng cao nhận thức về ung thư vú. Ảnh: Pexel

Độ an toàn và tác dụng phụ

Một trong những điểm cộng lớn của Camizestrant là độ dung nạp tốt và ít gây tác dụng phụ nghiêm trọng. Trong các thử nghiệm, không có tác dụng phụ mới nào được ghi nhận. Thuốc không gây ra triệu chứng ngoài dự đoán hoặc vượt mức kiểm soát.

Hầu hết người dùng chỉ gặp những tác dụng phụ nhẹ hoặc trung bình, phổ biến nhất là mệt mỏi, buồn nôn và bốc hỏa. Những vấn đề này tương tự với các loại thuốc nội tiết khác và thường thuyên giảm sau vài tuần đầu điều trị. Rất ít bệnh nhân phải ngừng thuốc giữa chừng vì sức khỏe.

Ngoài ra, vì Camizestrant là dạng viên uống, bệnh nhân có thể dùng tại nhà mà không cần đến bệnh viện tiêm định kỳ như một số liệu pháp cũ. Điều này không chỉ giúp tiết kiệm thời gian và chi phí đi lại mà còn giảm đáng kể áp lực tâm lý khi điều trị dài hạn.

"Camizestrant có thể thay đổi cách điều trị hiện tại, đặc biệt trong bối cảnh ngày càng nhiều bệnh nhân xuất hiện đột biến kháng thuốc. Sự kết hợp giữa hiệu quả cao và độ an toàn tốt là yếu tố then chốt", tiến sĩ Hope Rugo, chuyên gia ung thư vú tại Trung tâm City of Hope, Mỹ, nhận định.

Tiến trình phê duyệt

Hiện tại, Camizestrant vẫn trong quá trình thử nghiệm giai đoạn cuối và chưa được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt chính thức. Tuy nhiên, với những kết quả khả quan trong các thử nghiệm SERENA-2 và SERENA-6, AstraZeneca dự kiến sẽ sớm nộp hồ sơ xin cấp phép lưu hành.

Giới chuyên gia dự đoán, nếu được thông qua, Camizestrant có thể trở thành liệu pháp tiêu chuẩn mới cho điều trị ung thư vú HR+/HER2-, mở ra cơ hội sống dài lâu hơn cho hàng triệu phụ nữ trên toàn cầu. Một số ước tính cho rằng doanh thu từ thuốc này có thể đạt đến 5 tỷ USD mỗi năm, cho thấy cả kỳ vọng y học lẫn tiềm năng thương mại lớn từ loại thuốc mới.

Thục Linh (Theo Cancer Network, Synapse, Financial Times)